Guérir
en favorisant l’émergence de traitements efficaces pour tous les malades
Ensemble pour vaincre la mucoviscidose
Tous les 3 jours, un enfant naît atteint de mucoviscidose. Cette maladie génétique touche principalement les voies respiratoires et le système digestif.
Pour accompagner les patients et leurs familles dans chaque aspect de leur vie, partout en France, l’association est organisée autour de 4 missions prioritaires :
Pour accompagner les patients et leurs familles dans chaque aspect de leur vie, partout en France, l’association est organisée autour de 4 missions prioritaires :
Soigner
en améliorant le parcours et la qualité des soins partout en France
Vivre mieux
en compensant l’impact de la maladie sur la vie des malades et de leurs proches
INFORMER & SENSIBILISER
en agissant pour mieux faire connaître et reconnaître la maladie : communiquer, mobiliser et fédérer
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Notre association travaille avec et pour les chercheurs.
Chaque vie compte. En faisant un don, vous permettez aux chercheurs de trouver de nouvelles thérapies pour améliorer la vie de tous les patients.
Pascal Barbry, chercheur et président du Conseil Scientifique de Vaincre la Mucoviscidose, revient sur les dernières avancées dans le traitement de la mucoviscidose et évoque les défis qui restent à relever :
Chaque vie compte. En faisant un don, vous permettez aux chercheurs de trouver de nouvelles thérapies pour améliorer la vie de tous les patients.
Pascal Barbry, chercheur et président du Conseil Scientifique de Vaincre la Mucoviscidose, revient sur les dernières avancées dans le traitement de la mucoviscidose et évoque les défis qui restent à relever :
Le traitement de la mucoviscidose a beaucoup évolué ces dernières années, comment ces avancées thérapeutiques ont-elles été rendues possibles ?
La prise en charge de la mucoviscidose a été récemment marquée par l’accès à des traitements ciblant la cause de la maladie chez certains patients.
Ces modulateurs de CFTR permettent de rétablir partiellement le fonctionnement de la protéine CFTR, au moins pour certaines mutations.
Ces avancées thérapeutiques ont été rendues possibles grâce aux connaissances fondamentales acquises sur CFTR et sur son fonctionnement en présence des mutations responsables de la maladie.
C’est l’illustration qu’une meilleure compréhension des mécanismes fondamentaux à l’origine d’une maladie peut permettre de construire une solution thérapeutique efficace.
Quels sont les bénéfices apportés aux patients par les nouveaux traitements innovants ?
Le traitement Kaftrio® est disponible depuis plus d’un an pour certains patients. Ce traitement ne guérit pas la mucoviscidose, mais il réduit, de façon spectaculaire, certains symptômes, notamment les affections pulmonaires invalidantes. Il améliore ainsi significativement la qualité de vie des patients. Pour les patients en bénéficiant, c’est un véritable changement de vie.
Quels sont actuellement les défis de la recherche ?
Si Kaftrio® a révolutionné la prise en charge et la vie de certains patients, 60 % des malades restent actuellement privés de ces avancées. Cela peut être parce que leur âge ne leur permet pas de bénéficier de l’AMM actuelle. Il est aussi possible que leur profil génétique rende ce traitement inefficace (~15%). Les patients transplantés (~13%) sont pour le moment écartés de ce traitement, car les interactions médicamenteuses entre Kaftrio et les médicaments liés à la greffe doivent être mieux vérifiées. Pour tous ces patients, il va falloir trouver des solutions.
Ensuite, les modulateurs de CFTR ne guérissent pas de la maladie, et leur utilisation pendant de très nombreuses années va sans doute générer des problèmes, qu’il s’agira de régler. On veut faire un parallèle avec le diabète : la découverte de l’insuline il y a un siècle a bien permis de mettre en place un traitement efficace mais la recherche sur le diabète n’a jamais cessé, car il y a toujours de nouvelles problématiques à aborder. Les recherches sur la mucoviscidose vont donc forcément se poursuivre.
Actuellement, les chercheurs explorent différentes pistes pour enrichir l’arsenal thérapeutique, et aussi pour améliorer la prise en charge de tous les symptômes. L’avènement des traitements actuels incite à l’optimisme et on peut raisonnablement espérer de nouvelles découvertes. Pour moi, il est vraiment capital de continuer à se mobiliser pour permettre à la recherche de continuer à avancer.
Comment relever ces nouveaux défis ?
Le conseil scientifique a mis en place un nouveau dispositif pour aborder deux problématiques extrêmement importantes :
– la première concerne les profils génétiques pour lesquels les traitements actuels sont inefficaces
– la deuxième concerne la transplantation pulmonaire, qui représente encore une option thérapeutique pour beaucoup de patients.
Notre idée est de donner un coup d’accélérateur à la recherche en impulsant la création de consortia où des équipes déjà activement impliquées dans la recherche sur la maladie travailleront ensemble.
L’association joue ainsi un rôle pro-actif pour créer des synergies entre chercheurs de domaines différents. C’est comme cela que de nouveaux concepts pourront émerger, au bénéfice de tous les patients.
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